武汉科技大学急救基因疗法进入临床研究
荆楚网(湖北日报)(记者林珊通讯员程宇毕浩阳)今年12月1日是第38个世界艾滋病日。中国科研团队针对艾滋病的新治疗方案在国际领先期刊《分子治疗》上发表,为“终结艾滋病”的目标带来了新的科学路径。该研究由武汉科技大学生命科学与健康学院顾朝江教授团队完成。该团队构建了一种名为“EMT-CAS12A”的新治疗系统,该系统利用工程外泌体传递基因编辑工具,以实现精确消除HIV基因组。
艾滋病是由艾滋病病毒引起的主要传染病,目前尚无治愈方法。现有的疗法如鸡尾酒疗法虽然可以阻止病毒复制,但不能完全消灭病毒;免疫细胞疗法很难到达潜伏感染的细胞;一些基因疗法存在问题例如靶向性不足和毒副作用。
经过十年探索,顾朝江团队以人体自然分泌的外泌体小囊泡为载体,搭载基因编辑系统Cas12a,开发出具有靶向性强、安全性高、协作性强的递送系统。这项技术可以精确地将Cas12a递送到细胞中,并在多个点切割HIV基因组,从而有望实现功能性治愈。
研究过程中,团队攻克了外泌体纯化和工程化等重大难题,成功提高了载体装载效率和靶向能力。在对感染艾滋病毒样本和艾滋病患者血液的小鼠模型进行的实验中,该系统显示出显着的病毒清除和免疫重建效果。在一系列实验中,三分之二的感染小鼠体内的HIV病毒被完全清除,这标志着这项技术的重要突破。动物层面的生物学。
目前,该疗法已通过医学伦理审查,将进入临床研究阶段。如果未来发展顺利,有望通过静脉注射为艾滋病患者提供新的治疗选择。
顾朝江教授自2005年开始从事艾滋病研究,2016年回国后,带领团队重点研究外泌体与基因编辑相结合的治疗策略。此次发表的成果是首个利用外泌体构建的CRISPR-Cas12a靶向递送和执行系统,得到了期刊编辑团队的高度认可。 上一篇:年轻人辞去工作照顾瘫痪母亲三年多,改装房车
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